材料一:
10月7日,2020年诺贝尔奖被授予法国生物化学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国生物化学家珍妮弗·杜德纳,以表彰她们对新一代基因编辑技术 CRISPR的贡献。
诺贝尔奖委员会表示,这两位科学家的发现非常重要——她们发现了基因技术中最强有力的工具之一:CRISPR-Cas9基因剪刀。使用这些技术,研究人员可以非常精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这些技术对生命科学产生了革命性的影响,正在催生新的癌症疗法,并有可能使治愈遗传性疾病梦想成真。
在卷帙浩繁的科学史上,有不少科学发现是“无心插柳”,发现这些遗传剪刀工具也是意外之喜。沙尔庞捷在对化脓性链球菌——一种对人类造成最大伤害的细菌进行深入研究的过程中,发现了一个以前未知的分子 tracrRNA,她的研究表明 tracrRNA是细菌古老的免疫系统 CRISPR-Cas的一部分,该系统通过切割DNA来解除病毒的武装。
2011年,沙尔庞捷发表了这一研究。同年,她开始与拥有丰富RNA知识的资深生物化学家珍妮弗·杜德纳携手合作,她们偶然注意到,在一种名叫Cas9的蛋白的加持下, CRISPR才能显示出它作为基因组编辑工具的强大潜力。
这两位女性科学家共同努力,成功地在试管中重建了细菌的遗传剪刀——CRISPR-Cas9,并简化了这一剪刀的分子成分,使其更易于使用。随后,她们对这一遗传剪刀进行了重新编程——这是一个具有划时代意义的实验。这一剪刀天生就能识别病毒中的DNA,但沙尔庞捷和杜德纳证明可以对其进行控制,使她们能“定点”对DNA进行切割,而在DNA被切割的地方,科学家们可以更容易改写生命的密码。
自从沙尔庞捷和杜德纳在2012年发现 CRISPR-Cas9基因剪刀以来,有越来越多科学家开始使用这一基因剪刀。该工具在很多基础研究领域“大显身手”,比如,植物研究人员已经能够借助这套工具开发出能够抵抗霉菌、病虫害和干旱的农作物。在医学领堿,研究人员正在运用该技术,探索阿尔兹海默症、精神分裂症等疾病的治疗方法,创新型癌症疗法的临床试验正在进行中,能够治愈遗传性疾病的梦想即将照进现实。
(节选自《科技日报》2020年10月7日)
材料二:
美国研究人员日前宣布,他们用“基因剪刀”成功“剪掉”了小鼠运动神经元中的肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)致病基因,使携带致病基因小鼠的发病时间推迟、寿命延长,为治疗这种神经退行性疾病带来新希望。
先前研究发现,一些渐冻症具有遗传性,而大约20%的遗传性渐冻症是一种名为SODI的基因发生突变所致。美国加利福尼亚大学伯克利分校研究人员在美国《科学进展》杂志上报告说,他们使用 CRISPR-Cas9基因编辑技术,以携带SODI基因突变的小鼠为研究对象,借助一种病毒向小鼠脊髓中的运动神经元细胞核运送可编码Cas9蛋白质的基因,该基因表达出的Cas9蛋白质可作为“分子剪刀”,“剪掉”突变的SODI基因。
实验结果显示,在携带致病基因的小鼠中,接受基因疗法小鼠的发病时间延迟了将近5周,未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。
研究人员说,目前这种治疗并不能让渐冻症小鼠恢复健康,但相信随着技术不断完善,这种基因疗法将来有望用于治疗人类渐冻症,延长患者寿命。
渐冻症是一种渐进性、神经退行性疾病,著名物理学家霍金就患此病。该病影响大脑和脊髓中的运动神经元,造成运动神经元死亡,令大脑无法控制肌肉运动,肌肉也会因缺乏运动而萎缩。该疾病尚无有效疗法,患者在疾病晩期会完全失去行动能力,最终可能因无法呼吸而死亡。
(节选自新华网2017年12月28日)
材料三:
人类基因遗传疾病未来或将得到彻底解决?
陈熹介绍,经过改造的 CRISPR技术被广泛地应用于农业和生物医药领域。
有了这样一把“大剪子”,是否意味着人类的基因遗传疾病将得到彻底解决?陈熹表示“基因剪刀”也有着较为明显的缺陷,脱靶效应一直是阻碍其应用的关键障碍之一。在基因中,长相颇为相似的信息数量极多。因此,“基因剪刀”在对基因信息进行修饰时,很容易出现“误伤”或是“路痴”的状况,存在着小概率的“跑偏”,不小心伤及其他基因,这便是基因编辑中的“脱靶”。这个问题对于日趋精准的医学治疗来说,无疑是致命的,也是科学家们不懈奋斗的关键所在。
与此同时,基因编辑所面临的伦理争端,也是科学界普遍存在争议的话题之一。“我们如果对生殖细胞进行治疗,稍微过线一点,可能将修饰基因传给后代从而扩散到人群中,也可能定点改变人的正常特性。”陈熹介绍,目前,基因编辑不可以在能发育成人的胚胎细胞上进行操作。但在未来,一些遗传病的基因编辑早期临床试验获得允许,也并不是没有可能。
(节选自《新华日报》2020年10月14日)
1.对材料相关内容理解,正确的一项是( )
A.运用 CRISPR-Cas9基因剪刀技术,研究人员可以非常精确地改变动植物和微生物的DNA,催生新的癌症疗法,治愈遗传性疾病。
B.沙尔庞捷的研究表明,化脓性链球菌是对人类造成最大伤害的免疫系统 CRISPR-Cas的一部分,其分子tracrRNA通过切割DNA来解除病毒的武装。
C.在渐冻症的研究实验中,接受基因疗法小鼠的发病时间比健康小鼠延迟了将近5周,比未接受基因疗法的小鼠多活了1个月左右。
D.携带SODI基因突变的小鼠在治疗过程中被注入了一种基因,“分子剪刀”指的是该基因编码表达出的Cas9蛋白质,而不是该基因本身。
2.对材料的分析和概括,不正确的一项是( )
A.对于日趋精准的医学治疗来说,基因剪刀的“脱靶效应”无疑是致命的,成为基因剪刀应用的一个关键障碍。
B.CRISPR-Cas9基因剪刀自2012年被发现以来,在农业和生物医药等基础研究领域得到了广泛运用。
C.鉴于当前修饰基因存在的风险,因此现在和未来基因编辑不可以在能发育成人的胚胎细胞上进行操作。
D.科学研究表明,一些渐冻症具有遗传性,但大约80%的遗传性渐冻症并不是由SODI的基因发生突变所致。
3.“南方科大副教授贺建奎领导的团队宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于2018年11月在中国健康诞生,该团队使用基因编辑技术“CRSP-Cas9”修改了婴儿的CCR5基因,号称先天性免疫艾滋病。2019年12月30日 ‘基因编辑婴儿’案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判构成非法行医罪。”请从材料三中概括出该团队研究得不到法律认可的理由。
答
1.D
2.C
3.①存在“脱靶效应”,容易伤及其他基因;②引发“伦理争端”,可能将修饰基因扩散到人群中,也可能定点改变人的正常特性。